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用抑製劑治療血友病。皇家維多利亞尤金尼亞基金會
皇家維多利亞尤金尼亞基金會推動出版“用抑製劑治療血友病的建議”指南。
近年來，我們正在目睹血友病患者治療方面前所未有的進展。在血友病和抑製劑患者中，這些進步特別相關，並且在不久的將來可用於日常生活。已建立了新的一類作用強化混凝的治療劑（emicizumab）和抑制凝血途徑（fitusiran和concizumab），其功能是作為在這些患者出血的預防有用的產品。但是，仍然需要有關其長期安全性和處理其使用可能的複雜性的信息。此外，我們需要實現實驗室技術來評估這些產品及其旁路代理人和因素第八和第九當手術或急性出血聯合治療的患者的止血功能。最後，還開設了其他評估領域，例如目前免疫耐受的作用。
以下指南旨在回顧抑製劑患者在預防和治療出血和手術事件方面的新觀點。目的是作為這些新療法的指示，監測和評估的輔助手段。